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抗癌药物如何找到它们的目标可能会导致药物开发的新工具集

发布时间： 2023-05-23 12:23:33 来源：互联网

(资料图)

在细胞的水内部，复杂的过程发生在称为细胞器的微小功能区室中。产生能量的线粒体是细胞器，有褶边的高尔基体也是，它有助于运输细胞物质。这两个隔间都被薄膜束缚。

但在过去几年中，怀特黑德研究所和其他地方的研究表明，还有其他细胞器在没有膜的情况下结合在一起。这些称为凝聚物的细胞器是微小的液滴，它们使某些蛋白质在细胞的混乱中靠得很近，从而使复杂的功能在细胞内发生。“到目前为止，我们知道细胞中大约有 20 种凝结物，”怀特黑德研究所理查德杨实验室的博士后和达纳-法伯癌症研究所的肿瘤学家 Isaac Klein 说。

现在，在 6 月 19 日发表在《科学》杂志上的一篇论文中，Klein 和 Young 实验室的另一位博士后 Ann Boija 展示了小分子(包括抗癌药物)集中在这些细胞液滴中的机制——这一发现可能对开发新的癌症疗法。如果研究人员能够定制一种化学物质来寻找并集中在一种特殊的液滴中，它可能会对药物的递送效率产生积极影响。“我们认为，也许这是我们可以改善癌症治疗和发现新疗法的途径，”克莱因说。

“这项 [研究] 是研究细胞内组织的革命性新方法的一部分，”麻省理工学院科赫综合癌症研究所教授、该研究的合著者 Phillip Sharp 说。“细胞不是混合在一起的小汤池。它们实际上是高度组织化的、分隔的单位，这种组织对于它们的功能和疾病很重要。我们才刚刚开始理解这一点，这篇新论文是非常重要的一步，利用这种洞察力，了解如何可能以不同的方式治疗疾病。”

冷凝物和药物输送

为了探索细胞核内凝聚物的不同特性如何影响抗癌药物的输送，Boija 和 Klein 选择了一些示例性凝聚物进行研究。其中包括储存 RNA 剪接所需细胞材料的剪接斑点、形成核糖体的核仁，以及 Young 实验室在 2018 年发现的一种称为转录凝聚物的新型液滴。这些新的凝聚物汇集了成功转录基因所需的所有不同蛋白质。

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